Kas Yıkım Hastalığında Gen Terapileri Umut Vadediyor: Duchenne Musküler Distrofisi Nedir?
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD olarak da bilinir), çoğunlukla erkek çocuklarda 3 – 5 yaşlarında, X’e bağlı resesif olarak kalıtım gösteren, distrofin gen mutasyonu sonucunda kas güçsüzlüğü şeklinde ortaya çıkan, ilerleyen bir kas yıkımı ve zayıflığına neden olan genetik bir hastalıktır.1, 2 Erkek bireylerde tek X kromozomu bulunduğu için hastalık erkeklerde daha çok (3.500 ila 5.000’de […]
Yazıyı Oku