ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), geçtiğimiz salı günü halihazırda Faktör IX profilaksi tedavisi kullanan veya halihazırda Faktör IX tedavisi gören Hemofili B’li (doğuştan Faktör IX eksikliği) yetişkinlerin tedavisi için adeno-ilişkili virüs vektörü bazlı bir gen terapisi olan intravenöz tedavi Hemgenix’i (etranacogene dezaparvovec) onayladı.
Hemofili B nedir?
Hemofili B, tek bir gen mutasyonunun neden olduğu, esas olarak karaciğer tarafından üretilen ve iyileşme sürecinde kan pıhtılarının oluşmasına yardımcı olan bir protein olan faktör IX’un üretiminin yokluğu veya eksikliği ile sonuçlanan, nadir görülen ve yaşam boyu süren bir kanama bozukluğudur.
Hemofili B tedavileri, düşük seviyelerde kan pıhtılaşma faktörünü geçici olarak değiştirmek veya desteklemek için faktör IX’un profilaktik infüzyonlarını (doğrudan hastanın koluna bir iğne enjekte edilerek hastalık meydana gelmeden hastalığın önlenmesi amaçlanması) içerir.
Bu tedaviler etkili olsa da, hemofili B’li kişiler yaşam boyu katı infüzyon programlarına uymak zorundadır. Ayrıca, hastalığın bir sonucu olarak sınırlı hareket kabiliyeti, eklem hasarı veya şiddetli ağrının yanı sıra spontan kanama atakları da yaşayabilmektedirler.
Hemgenix tedavisi, kanama oranını azaltıyor!
FDA tarafından onaylanan yeni tedavi, hemofili B’ye sahip kişilerin kanama riskini azaltacak kendi faktör IX’larını üretmelerini sağlıyor. Klinik çalışmalarda, ilacın yıllık kanama oranını azalttığı ve ve tedavi edilen hastaların çoğunluğunda bir kerelik infüzyondan sonra profilaktik tedavi kullanımını azalttığı görüldü.
Hollanda merkezli gen terapi firması Uniqure ile Pennsylvania merkezli biyofarmasötik firması CSL Behring arasında imzalanan anlaşmayla birlikte, tedavinin küresel çapta ticarileştirilmesi hedeflenmekte. Firma, FDA onayı almasından kısa bir süre sonra ilacın doz başına 3,5 milyon dolarlık fiyat etiketine sahip olacağını açıkladı. Bu yönlüyle Hemofili B gen tedavisi Hemgenix, nadir görülen bir hastalık için onaylanan ilk gen tedavisi olmanın yanı sıra, 2 milyon dolarlık SMA ilacını geride bırakarak dünyanın en pahalı yeni ilacı oldu.
Hemgenix, hemofili için bu türden ilk tedavi olsa da, diğer birkaç ilaç şirketi de hastalığın daha yaygın formu olan Hemofili A için gen tedavileri üzerinde çalışmalara devam ediyor.
Benzer içerikler için Moletik okumaya devam edin!
Hemgenix gen tedavisi, hücre terapisi, gen düzenleme, CRISPR teknolojisi, genetik mühendisliği, lentiviral vektörler, genetik değiştirilmiş hücreler, immünoterapi, kanser tedavisi, kan hastalıkları tedavisi, gen terapisi klinik çalışmaları, gen terapisi yan etkileri, gen terapisi başarı oranları, gen terapisi maliyetleri, gen tedavisi öncesi ve sonrası bakım, gen tedavisi etkinliği, gen tedavisi yanıtları, gen tedavisi seansları, gen tedavisi öncesi testler.
Kaynak
https://www.uniqure.com/programs-pipeline/hemophilia
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
