Rejeneratif tıp için kök hücreler üzerine düzenlenen 100’den fazla klinik deneme, bilim dünyasında önemli bir dönüm noktasını temsil ediyor. Etik ve siyasi tartışmalarla çalkalanan bu alanda, ilk defa önemli bir ilerleme kaydediliyor. 2010 yılında Parkinson hastalığı tanısı alan Andrew Cassy, mühendislik problemleri üzerine uzun yıllar çalıştıktan sonra erken emekli olmak zorunda kaldı. Hastalığı hakkında daha fazla bilgi edinme merakıyla klinik denemelere katılmaya karar verdi. “Bu hastalığı anlama ve etkili tedaviler bulma sürecine katkı sağlamak için zamanımı değerlendirmek istedim,” diyor Cassy.
Cassy, 2024 yılında Lund, İsveç’te yürütülen radikal bir klinik deneye kabul edildi. Ekim ayında cerrahlar, insan embriyonik kök (ES) hücrelerinden türetilen nöronları Cassy’nin beynine yerleştirdi. Bu nöronların zamanla hasar görmüş dokuların bir kısmını yenilemesi bekleniyor.
Bu çalışma, kök hücrelerin kanser, diyabet, epilepsi, kalp yetmezliği ve göz hastalıkları gibi hayati veya ciddi hastalıklarda hasarlı dokuların yerini alma potansiyelini araştıran 100’den fazla klinik denemeden biri. Bu denemeler, etik olmayan uygulamalar sunan bazı kliniklerdeki onaylanmamış tedavi yaklaşımlarından çok daha farklı bir yöntem izliyor.
Denemelerin tümü küçük çaplı olup esas olarak güvenliğe odaklanıyor. Bununla birlikte, hangi hücrelerin hangi amaca en uygun olduğunu belirleme ve vücudun hücreleri reddetmesini önlemek için gereken ancak enfeksiyon riskini artıran immün baskılayıcı ilaçlardan kurtulma yolları bulma gibi önemli zorluklar var.
Yine de bu klinik çalışmaların artışı, kök hücre terapileri için önemli bir dönüm noktasını temsil ediyor. Etik ve siyasi tartışmaların ön planda olduğu yoğun bir araştırma dönemi sonrasında, kök hücrelerin doku yenilenmesindeki güvenliliği ve potansiyeli şimdi geniş çapta test ediliyor. Maine’deki Jackson Laboratuvarı’ndan kök hücre uzmanı Martin Pera, “İlerleme hızı etkileyici oldu. İnsan kök hücrelerini şişe içinde kültüre etmeyi öğrendiğimizden bu yana sadece 26 yıl geçti,” diyor.
Araştırmacılar, bazı kök hücre tedavilerinin yakında kliniğe gireceğini öngörüyor. Bazı hastalıklar için tedavilerin, önümüzdeki beş ila on yıl içinde genel tıbbın bir parçası haline gelebileceği belirtiliyor.
Yeni Tedavi Umutları
Cassy’nin semptomları 44 yaşındayken parmaklarında küçük, sürekli bir titreme ile başlamış Parkinson’un karakteristik motor semptomları, beyindeki dopamin üreten A9 hücrelerinin dejenerasyonu ile tetiklenir. Eksik dopamini yerine koyan ilaçlar etkili olmakla birlikte, kontrolsüz hareketler ve dürtüsel davranışlar dahil yan etkilere neden olur. Hastalık ilerledikçe, ilaçların etkinliği azalır ve yan etkiler şidetlenir.
Bu dejeneratif dopamin hücrelerini yenileme fikri uzun bir geçmişe sahip. Gelişim sürecinde, birçok tür hücreye dönüşme potansiyeline sahip pluripotent ES hücreler beyin, kalp, akciğer gibi spesifik hücrelere dönüşebilir. Teorik olarak, nakledilen kök hücreler hasar görmüş dokuları onarabilir.
Parkinson hastalığı, bu teorinin test edilmesine olanak sağlamıştır. 1987’de İsveç’te gerçekleştirilen ilk nakil, o dönemde sadece fetüslerin gelişim aşamasındaki beyinlerinden elde edilebilen nöral hücreler ile yapıldı. O zamandan bu yana, Parkinson hastası olan 400’den fazla kişi bu tür bir nakil işlemi geçirdi — ancak karışık sonuçlarla. Bazı hastalar hiçbir fayda görmezken, bazıları dopamin içeren ilaçları kullanmalarına gerek kalmayacak kadar iyileşti. “Genel olarak bu çalışmalar, yaklaşımın işe yaradığını bazen dönüştürüycü bir şekilde gösterdi,” diyor Birleşik Krallık’taki Cambridge Üniversitesi’nden nörolog Roger Barker. “Ancak daha güvenilir bir kaynak malzemeye ihtiyacımız vardı.”
Fetal beyin dokusu standart hale getirilemez ve yanlış tür hücrelere dönüşecek progenitörlerle kontamine olmuş olabilir. Bunun ötesinde, bazı insanlar bu materyalin kullanımına etik veya dini itirazlarda bulunabilir. Barker ayrıca operasyon için yeterli materyali bulmanın çoğu zaman zor olduğunu belirtiyor.
Rejeneratif kök hücre terapisi, özellikle insan ES hücrelerinden ve daha sonra da, yetişkin hücrelerin olgunlaşmamış bir duruma dönüşmesi için yeniden programlanmasıyla oluşturulan indüke pluripotent kök (iPS) hücrelerinden özel hücrelerin türetilmesi mümkün hale geldiğinde gelişti. Bugün, kliniğe yetecek kadar yüksek kalite ve saflıkta büyük miktarlarda özel hücreler güvenilir bir şekilde üretilebiliyor.
Beyin gibi göz de vücudun bağışıklık sisteminden iyi korunur. Diğer organlar aynı bağışıklık ayrıcalığına sahip değildir, ancak kalp yetmezliği ve pankreastaki insülin üreten adacık hücrelerinin tahrip edilmesinden kaynaklanan tip 1 diyabet gibi en ağır hastalıklardan bazılarından sorumludur. Agnete Kirkeby, Kopenhag Üniversitesi’nden meslektaşlarıyla birlikte, özellikle yaşa bağlı makula dejenerasyonu türleri olmak üzere göz hastalıkları için dünya çapındaki rejeneratif kök hücre klinik denemelerini incelemiş ve Aralık 2024 itibariyle, çeşitli hastalıklar için onaylanmış veya tamamlanmış 116 deneme olduğunu belirtmiştir. Bu çalışmalar, rejeneratif tıbbın geleceği adına umut verici bir tablo çizmektedir. Özellikle Parkinson hastalığı gibi nörolojik rahatsızlıklar için geliştirilen terapiler, kök hücrelerin klinikteki kullanımının potansiyelini ortaya koyuyor.
Ancak, kök hücre terapilerinin yaygınlaşması için aşılması gereken bilimsel ve etik engeller halen mevcut. Klinik denemelerden elde edilen sonuçların uzun vadede güvenilirliği, immünolojik tepkiler ve üretim süreçlerinin standartlaştırılması gibi sorunların çözümü, bu alandaki ilerlemeyi şekillendirecek temel faktörlerdir. Araştırmacılar, disiplinler arası iş birliği ve daha geniş kaynaklarla bu zorlukların üstesinden gelmeyi hedefliyor.
Sonuç olarak, kök hücre tedavileri, modern tıbbın karşılaştığı en karmaşık sorunlardan bazılarına yenilikçi çözümler sunma potansiyeline sahiptir. Gelecekte bu tedavilerin daha erişilebilir ve etkili hale gelmesi, hem hastalar hem de sağlık sistemleri için dönüştürücü bir etki yaratabilir.
Kaynak
https://www.nature.com/articles/d41586-024-04160-0
